Врожденную слепоту будут лечить методами генной терапии

Генетики смогли выяснить, какие конкретно гены отвечают за передачу этого недуга

Благодаря методам генной терапии участники эксперимента в жизни смогли увидели свет. Избавить пациентов от врожденной слепоты удалось при помощи внесение изменений в генетический код непосредственно в клетках.

Метод был апробирован на трех больных амаврозом Лебера. Генетики смогли выяснить, какие конкретно гены отвечают за передачу этого недуга, и с помощью методов генной инженерии частично исправили дефекты ДНК. Медики взяли копию нормального, отвечающего за развитие фоторецепторов в сетчатке глаза гена RPE65, вставили ее в вирус и ввели вирусы в сетчатку глаза при помощи тонкой иглы. После этого оставалось ждать и наблюдать за состоянием пациентов. Впечатляющим результатом пересадки стало то, что пациенты смогли различить свет и тьму, а одна девушка даже рассказала о том, что смогла увидеть светящийся циферблат на электронных часах. К сожалению, читать даже самые крупные буквы на стандартной таблице для проверки зрения никто из них не смог. Но после врожденной слепоты почувствовать свет – дорогого стоит.

Ранее, в 2008 году, к методам генной терапии уже прибегали британские медики, но тогда речь все же не шла о совершенно слепых людях. Тогда существенно улучшить зрение удалось только одному молодому человеку, которому до этого предрекали полную его потерю, а еще двум пациентам лучше не стало – но у них болезнь перестала прогрессировать. Если рассматривать британские и американские клинические исследования вместе, то результаты можно назвать обнадеживающими.

Надо также отметить то, что ни у кого из трех больных не развилось каких-либо осложнений. Вирусы, которые используются для пересадки генов, безвредны, а сами инъекции в сетчатку отработаны хирургами-офтальмологами до автоматизма, так что для пациентов генная терапия выглядит сравнительно простой процедурой.

Исправление генов в самом организме в перспективе может помочь не только при болезнях сетчатки. Сочетание генетической модификации и стволовых клеток, например, помогает в лечении заболеваний крови, и не только. В частности, ученые работают над тем, чтобы перепрограммировать клетки костного мозга, сделав их устойчивыми к заражению ВИЧ-инфекции. И если последнее – это пока всего лишь лабораторные эксперименты, то частичное возвращение зрения при помощи целенаправленной коррекции генов – это уже реальные результаты, подтвержденные клинически.