В Европе детей начнут лечить при помощи генной терапии
В Европе впервые одобрено применение препаратов генной терапии при лечении детей.
Как сообщает MedicalDaily, Европейское агентство по лекарственным препаратам одобрило использование генной терапии Strimvelis для лечения детей, страдающих АДА-тяжелым комбинированным иммунодефицитом (АДА-ТКИН).
Данное заболевание является следствием генетической мутации, которая приводит к нарушениям работы фермента аденозин-дезаминазы. Дефицит фермента приводит к нарушениям работы тимуса. В целом же тяжелые комбинированные иммунодефициты - иммунодефицитные состояния, при которых ребёнок погибает в первые месяцы или в первые годы жизни (такие дети редко живут более 1—2 лет), так как они практически лишены иммунитета и смертельными для них могут оказаться любые инфекции. Единственная возможность терапии этих заболеваний - трансплантация костного мозга, но найти подходящего донора удается не всегда.
Ежегодно в Европе рождается около 15 детей с диагнозом АДА-ТКИН. Генная терапия Strimvelis была разработана компанией GlaxoSmithKline, она предназначена для пациентов, которым не удается подобрать подходящего донора. Лечение предусматривает введение в организм пациента ретровирусные векторы, которые несут полноценные копии поврежденного участка генома.
В будущем компания планирует получить разрешение на использование генной терапии при лечении других типов тяжелых комбинированных иммунодефицитов, таких как метахроматическая лейкодистрофия и синдром Вискотта-Олдрича.
Комментарии читателей
Несомненно у генной терапии великое будущее и жаль что в России на научные разработки по этой теме мало выделяются денег.С реформированием РАН ради продажи имущества научных организаций,а конечной целью которой была ликвидация либеральными прислужниками Запада основу прогресса РФ,пришла пора пожинать плоды вредительства.В России наука агонизирует и сейчас редко встретишь в печати достижения российских ученых.Сейчас в РФ ежегодно на пол миллиона сокращается численность коренного населения и власти любой страны при таких показателях во главу всей политики поставили бы здравоохранение,но только не в России.Реформа (обрезание всего) Минздрава РФ уже привела к таким же результатам как реформа РАН,ЖКХ,энергетики и т.д. Когда же разум постучится в мозги наших правителей,а то ведь без нас им неким будет править?